2 millió dolláros gyógyszer

A fotó illusztráció: pixabay.com

Egy csecsemők izomsorvadásos betegségét kezelő gyógyszert készül piacra dobni a Novartis, amelynek árcéduláján várhatóan a rekordnak számító 2 millió dolláros (580 millió forintos) összeg fog szerepelni, írja az Index.

A gyártó cég hivatalosan még nem árazta be a most bevezetendő génterápiás hatóanyagot, de az iparági szakértők szerint a gyógyszer lehetővé teszi a spinális izomatrófia (gerinc eredetű izomsorvadás) gyógyítását, amely öröklött betegség, és eddig az érintett babák nagy része kétéves kora előtt meghalt.

Az amerikai gyógyszerügyi hatóságtól (FDA) várhatóan 10-20 génterápiás készítmény fog engedélyt kapni a következő hat évben – közölte az MSN.

Az egészségbiztosítókat képviselő egyik lobbiszervezet illetékese a várhatóan 2 millió dolláros árra reagálva kifejtette, hogy bár ők támogatják a gyógyszeripari innovációt, de az a gyógyszer, amit senki sem képes megfizetni, gyakorlatilag haszontalan. Az elszabaduló árak igenis problémát jelentenek.

A spinális izomatrófiában szenvedők DNS-éből hiányzik az izomműködés szabályozásában központi szerepet játszó, működőképes génvariáns. Az Egyesült Államokban évente 4-500 baba születik ezzel a betegséggel, közülük 300 állapota súlyos.

A hatóanyag klinikai tesztjei során 12 beteg babát kezeltek a gyógyszerrel, és mind életben volt a 2. születésnapján. Emellett olyan fontos, az izomfejlődést jelző készségeket is elsajátítottak, mint a fejük fenntartása, az önálló evés és az önálló ülés. A készítmény tehát valóban hatékony, de az egészségbiztosítók nem is a hatékonysága, hanem az ára miatt aggódnak.

A várható problémákat, illetve a kezelés kifizetését megtagadó egészségbiztosítók és a biztosítottak közötti előre látható pereket sejtő Novartis azt is felvetette, hogy a gyógyszert az eddigiektől gyökeresen eltérő finanszírozási modell szerint is fizethetik majd a biztosítók. Például esetleg visszatérítést kaphatnak, ha a hatóanyag egy adott esetben nem bizonyul hatásosnak. (forrás: Index)